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DMD基因疗法首个3期临床试验完成第一例患者给药

来源:药明康德  Fri Jan 08 16:00:07 CST 2021 A- A+

辉瑞企业(Pfizer)今日宣布,其治疗杜氏肌营养不良(DMD)的在研基因疗法PF-06939926完成3期临床试验的首例患者给药。这一名为CIFFREO的3期临床试验预期在15个国家的55个临床试验中心入组99例4-7岁的非卧床男性患者。资讯稿指出,这是基因疗法治疗DMD患者的首个3期临床试验,对于这一患者群体来说是个重要的里程碑。

DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤,炎症发作,影响肌肉的再生。最终,肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。患者的肌无力症状在2-3岁时就很明显,随着肌肉组织和功能的不断丢失,在12岁时通常只能靠轮椅行动,20岁时需要辅助呼吸,在30-40岁时因为呼吸或心力衰竭而早夭。

辉瑞企业开发的PF-06939926是一款在研静脉注射基因疗法。它将由人类肌肉特异性启动子控制的“迷你”抗肌萎缩蛋白(mini-dystrophin)转基因装在腺相关病毒9(AAV9)载体中。AAV9病毒载体具有向肌肉组织靶向递送转基因的能力。这款在研疗法已经被FDA授予孤儿药资格、罕见儿科疾病药物认定(rare pediatric disease designation)和快速通道资格。

去年发布的1b期研究结果显示,9名6至12岁的DMD患者接受了PF-06939926的治疗。治疗12个月后,患者显示出持久和具有统计学意义的显著改善,包括微型抗肌萎缩蛋白表达的持续水平(使用液相色谱质谱法和免疫荧光染色法),以及NorthStar门诊评估量表(NSAA)得分的改善,这是一个经过验证的肌肉功能指标。

“大家关键性临床试验是首个招募患者的3期DMD基因治疗项目,对于患者群体来说是一个重要的里程碑。目前还没有改变疾病进程的获批治疗方案可用于所有遗传类型的DMD患者。”辉瑞罕见病首席开发官Brenda Cooperstone博士说,“大家相信这一在研基因疗法如果在3期临床试验中获得成功并获得批准,有可能显著改善DMD疾病进展的轨迹,大家正在与全球监管机构合作,在其他国家尽快启动这一项目。”

注:本文旨在先容医药健康研究,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案引导,请前往正规医院就诊。

参考资料:

[1] Pfizer Doses First Participant in Phase 3 Study for Duchenne Muscular Dystrophy Investigational Gene Therapy. Retrieved January 7, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210107005031/en

*声明:本文由入驻新浪医药资讯编辑撰写,观点仅代表编辑本人,不代表新浪医药资讯立场。

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