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超2亿美金合作 辉瑞/Dewpoint共同开发DM1潜在疗法

来源: 新浪医药资讯  Thu Jan 07 12:51:21 CST 2021 A- A+

编译|柯柯

1月6日,Dewpoint宣布与辉瑞开展一项新的研究合作,以开发治疗强直性肌营养不良症1型(DM1)的潜在疗法。根据协议,Dewpoint将获得预付款,并有资格获得研发和销售里程碑付款,如果所有里程碑都能实现,该企业将获得总额高达2.39亿美金的付款,并将有资格获得任何获得批准的药品版税。

两家企业先容,DM1是一种罕见的遗传性疾病,是强直性肌营养不良症的两种类型之一,并且是一种与DMPK基因连锁的遗传性疾病。被诊断为DM1的患者会经历肌肉萎缩和无力、呼吸困难、白内障、心脏病、智力残疾和早死。针对DM1目前还没有任何治疗方法可以解决其根本原因。

美国和德国的几家生物技术企业正在研究凝聚物,这是一个新的研究领域,有助于说明细胞生物学的某些方面,这些方面目前对研究人员来说仍是神秘的。

如果回顾一下生物学教科书,其中几乎肯定会指出人体细胞的原理就是膜。但是现在,生物分子的凝聚物越来越受到重视,这是一种由蛋白质和RNA组成的瞬时液滴,Dewpoint正利用这个技术原理寻找发现药物的新方法。

Dewpoint先容,生物分子凝聚物是通过一种称为相分离的过程形成的,是细胞内的无膜液滴,促进分子间的相互作用,帮助细胞发挥重要功能。冷凝物已被证明在关键的生物过程和严重的难治性疾病,包括神经退行性变、癌症、炎症、传染病、代谢性疾病和罕见的遗传疾病中发挥着关键作用。第一批冷凝物是100多年前观测到的。

然而,在发现生物分子凝聚功能之前,还不知道合适的分子如何在合适的时间找到彼此,在细胞拥挤的分子环境中催化重要的过程。直到最近十几年,包括Dewpoint创始人、来自德国马克斯普朗克研究所的Tony Hyman和怀特海研究所的Rick Young在内的科学家们才开始了解凝聚物的动态性质和功能。Dewpoint开发的是利用这种生物学的药物。

这种技术显然受到了追捧。2019年,Dewpoint与拜耳签署了一份价值1亿美金的协议,针对心脏病和妇女健康这两大被忽视的领域;同年,还与默沙东签署了一份价值3.05亿美金的协议,致力于利用其技术治疗艾滋病。2019年秋天,Dewpoint还获得了7700万美金的B轮融资,突出了其技术被外界看好而日渐增长的市场价值。

参考来源:

1.Dewpoint Announces Collaboration with Pfizer to Develop Potential Therapies for a Rare Form of Muscular Dystrophy

2.Pfizer taps Dewpoint Therapeutics in $239M dystrophy drug deal

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